La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aceptó revisar con prioridad la solicitud de uniQure para ifezuntirgene inilparvovec, una terapia génica experimental para la enfermedad de Huntington. La agencia fijó el 1 de mayo de 2027 como fecha objetivo para tomar una decisión, informó la compañía el 2 de noviembre. El tratamiento todavía no está aprobado.
La solicitud se presentó bajo la vía de aprobación acelerada. Según uniQure, la FDA también planea de forma tentativa discutir el expediente en una reunión de un comité asesor, aunque aún no se ha fijado una fecha.
El Huntington es una enfermedad hereditaria que provoca el deterioro progresivo de células nerviosas y puede afectar el movimiento, la conducta y el pensamiento. No tiene cura y los medicamentos disponibles ayudan a controlar algunos síntomas, pero no frenan la enfermedad, explica MedlinePlus, de la Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos.
Una solicitud basada en una muestra pequeña
uniQure ha administrado la terapia a 51 personas en distintas cohortes de sus estudios de fases I y II. Esa cifra no corresponde al tamaño de la comparación principal de dosis alta a 36 meses que respalda la solicitud: para ese análisis, la empresa utilizó datos de 12 pacientes y los comparó con un grupo externo de la base de historia natural Enroll-HD, ajustado estadísticamente para que sus integrantes fueran comparables a los tratados.
Uno de los estudios, realizado en Estados Unidos, comenzó con asignación aleatoria a la terapia o a un procedimiento simulado. Para el análisis a tres años que sostiene la solicitud, la comparación de eficacia se hizo con el grupo externo. Ese diseño y el número reducido de pacientes limitan la certeza con la que pueden atribuirse las diferencias observadas al tratamiento.
En marzo de 2026, uniQure comunicó que la FDA consideraba insuficientes los datos comparados con controles externos para respaldar una solicitud comercial y que recomendaba un ensayo aleatorizado con cirugía simulada. En junio, la agencia aceptó que los datos a 36 meses sirvieran como base para presentar una solicitud por la vía acelerada, según la compañía. La aceptación de la solicitud deja pendiente la evaluación de la evidencia.
Los resultados posteriores y la seguridad
En septiembre de 2026, uniQure publicó un análisis posterior a 48 meses de 12 personas que recibieron la dosis alta. Esos resultados no formaban parte del envío inicial a la FDA.
Frente a controles externos actualizados, la compañía calculó un declive 44% menor en una escala compuesta de la enfermedad, llamada cUHDRS, pero la diferencia no alcanzó significación estadística. En otra medida, la capacidad funcional total o TFC, calculó un declive 61% menor, con significación estadística nominal. La propia empresa informó que faltaba el 53% de los datos del grupo de control externo a los 48 meses, una limitación para interpretar la comparación.
La terapia está diseñada para reducir la expresión del gen de la huntingtina y se administra mediante una intervención neuroquirúrgica. En su informe de septiembre, uniQure señaló que cinco participantes que recibieron la dosis alta presentaron inflamación grave del sistema nervioso central relacionada con el tratamiento. La empresa indicó que los cinco casos se resolvieron.
El ensayo que buscará confirmar el beneficio
La revisión prioritaria acelera el calendario de evaluación de la solicitud, pero no garantiza una aprobación. La vía acelerada puede permitir una autorización más temprana para ciertos tratamientos de enfermedades graves; después exige estudios que confirmen el beneficio clínico. Si ese beneficio no se confirma, la FDA tiene procedimientos que pueden conducir a la retirada del producto.
uniQure dice haber acordado con la FDA elementos centrales de un ensayo confirmatorio aleatorizado de aproximadamente 200 pacientes. El diseño prevé asignar a dos tercios a la terapia génica y al resto a la atención habitual, y medir como resultado principal la capacidad funcional total a los 36 meses. La empresa espera comenzar la selección de participantes en Estados Unidos antes de terminar 2026.
La fecha de mayo de 2027 es el objetivo para la decisión regulatoria. El resultado de la revisión y la futura disponibilidad de la terapia siguen pendientes.
.jpg){kind=link}